FDA одобрило первую ДНК-иммунотерапию от папиллом
Одобрение ускоренное: из 26 самых тяжёлых пациентов испытания год без операций обошлись лишь семеро, и Inovio ещё должна подтвердить пользу препарата.
Иллюстрация: FDA
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 30 октября одобрило препарат Voceryq компании Inovio для взрослых с рецидивирующим респираторным папилломатозом. Это первая в США иммунотерапия на основе плазмидной ДНК. Регулятор дал ускоренное одобрение, поэтому пользу препарата ещё предстоит подтвердить в новых испытаниях.
Рецидивирующий респираторный папилломатоз — редкая болезнь, при которой в дыхательных путях снова и снова вырастают доброкачественные папилломы. Их удаляют хирургически, но они возвращаются. «Взрослые с этой болезнью часто живут в изматывающем и бесконечном цикле повторных операций», — сказал директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Карим Михаил.
Как работает препарат
Voceryq состоит из двух плазмид, то есть кольцевых молекул ДНК. Одна несёт инструкции для белков вируса папилломы человека 6 и 11 типов, другая — для белка иммунной системы интерлейкина-12. Препарат вводят в мышцу специальным устройством CELLECTRA, которое короткими электрическими импульсами помогает ДНК попасть в клетки. Задача терапии — научить иммунитет распознавать заражённые вирусом клетки.
Что показало испытание
FDA опиралось на открытое многоцентровое испытание с участием 32 взрослых. Всем им за предыдущие 12 месяцев удаляли папилломы гортани или трахеи не меньше двух раз, а на момент включения уже была назначена очередная операция. Контрольной группы с плацебо в испытании не было.
Главный результат касался 26 пациентов, которых до лечения оперировали не меньше трёх раз. Семь из них, или 27%, за первый год после терапии не понадобилось ни одной операции. FDA называет снижение числа операций промежуточной конечной точкой, которая с разумной вероятностью предсказывает клиническую пользу. Именно поэтому одобрение ускоренное, а производитель обязан провести подтверждающие испытания.
Побочные эффекты
Чаще всего пациенты жаловались на реакции в месте укола, головную боль, усталость, повышение давления, тошноту и головокружение. С электрическими импульсами связаны кратковременные мышечные сокращения, кровоточивость и боль в месте введения, тревога и обмороки. Частоту этих эффектов FDA в сообщении не приводит.
Препарат получил статусы прорывной терапии и орфанного лекарства, то есть средства от редкой болезни. Дальнейшая судьба препарата теперь зависит от подтверждающих испытаний. Вопрос о таком лечении в любом случае решается с врачом.
Источники: FDA — об одобрении Voceryq
